چه راه های درمانی برای بیماری ژنتیکی وجود دارد؟
238069#10
ژن درمانی (Gene Therapy) بسیاری از صاحب‌نظران از سدهٔ حاضر به‌عنوان سدهٔ مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی مولکولی یاد می‌کنند. به اعتقاد بسیاری از دانشمندان، تولد ژن‌درمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک رخداد بزرگ و انقلابی بود که چشم‌انداز جدیدی را در عرصه پزشکی مولکولی ایجاد کرد؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم زیستی، کاربرد روش‌ها و فنون بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، پنجره‌ای نو به سوی مبارزه جدی، اساسی و علّی (نه معلولی و در سطح فراورده‌های ژنی) با بسیاری از بیماری‌ها گشوده‌است. ژن‌درمانی، در واقع انتقال مواد ژنتیکی به درون سلول‌های یک موجود برای مقاصد درمانی می‌باشد که به روش‌های متفاوت و متنوع (فیزیکی، شیمیایی و زیستی) صورت می‌گیرد.
مهندسی ژنتیک
238069#11
کشف بسیاری از ژن‌های بیماری‌زای مهم در آینده نزدیک، کاربرد روش‌های متنوع و بی‌سابقه غربال‌سازی ژنتیکی و پیشگویی‌های بسیار دقیق پیرامون تعیین سرنوشت جنین از نظر بیماری‌های ژنتیک پیش و پس از تولد، از دیگر قابلیت‌های مهندسی ژنتیک و ژن‌درمانی است. پژوهشگران با انجام تحقیقات گسترده بر بسیاری از محدودیت‌های موجود در زمینه ژن‌درمانی فائق آمده‌اند. همچنین در زمینه هدف‌گیری بسیار اختصاصی سلول و انتقال ژن یا DNA برهنه به درون آن- به عنوان دارو- پیشرفت‌های چشمگیری حاصل شده‌است.
مهندسی ژنتیک
5288076#8
تکنولوژی کریسپر به عنوان درمان بسیاری از بیماری‌ها به خصوص بیماری‌های ژنتیکی مطرح شده‌است. توانایی آن در ویرایش ژن‌ها باعث شده راه‌حل کارآمدی برای بیماری‌های به وجود آمده از طریق جهش ژنتیکی باشد. آزمایش‌های اخیر روی حیوانات نشان می‌دهد که درمان به روش کریسپر می‌تواند در بسیاری از بیماری‌ها مانند سرطان، هموفیلی و غیره مؤثر باشد.
ویرایش ژن کریسپر
5524675#3
ژن درمانی تکنیکی برای اصلاح ژن‌های معیوب مسئول ایجاد بیماری است. در آینده، ژن درمانی ممکن است راهی برای درمان اختلالات ژنتیکی، مانند نقص ایمنی ترکیبی شدید، فیبروز کیستیک یا حتی هموفیلی A فراهم کند. از آنجا که این بیماری‌ها از جهش در توالی به خصوصی در دی‌ان‌ای ناشی می‌شوند می‌توان با ارسال توالی و ژن‌های سالم و طبیعی به درون سلول‌های هدف، بیماری را کنترل یا درمان کرد. با وجود این مزایا باید قبل از استفاده گسترده از این روش‌ها تحقیقات بیشتری در مورد ایمن بودن این روش به انجام شود. پاسخ ایمنی به ویروس‌ها نه تنها مانع از انتقال ژن به سلول‌های هدف می‌شود بلکه می‌تواند عوارض شدیدی را برای بیمار ایجاد کند. یکی از آزمایش‌های اولیه ژن درمانی در سال ۱۹۹۹ که با استفاده از ناقل آدنو ویروسی انجام گرفت، منجر به مرگ بیماری به نام جسی گلسینگر شد.
ناقل ویروسی
717538#10
ژن درمانی می‌تواند برای جایگزین کردن یک ژن جهش یافته با کپی سالم از ژن به منظور فعال‌سازی یا سرکوب بیان یک ژن معیوب، یا معرفی یک ژن بیگانه به بدن برای کمک به مبارزه با بیماری استفاده شود. بیماری‌هایی که می‌توانند با ژن درمانی درمان شوند شامل عفونت‌های ویروسی، سرطان‌ها و اختلالات ارثی از جمله اختلالات سیستم ایمنی است. ژن درمانی یک کپی از ژن جهش یافته یا از دست رفته را بوسیله یک ویروس تغییریافته یا وکتور به سلول‌های هدف بیمار وارد می‌کند و بدین ترتیب یک شکل عملکردی از پروتئین می‌تواند تولید و در داخل بدن جای داده شود. وکتور این کار معمولاً siRNA است.
ژنتیک مولکولی
238069#12
علی رغم اینکه در حال حاضر ژن‌درمانی، روشی پرهزینه بوده و به فنون پیشرفته و تخصصی نیاز دارد، اما به‌زودی از این روش در مورد طیف بسیار وسیعی از بیماری‌ها استفاده خواهد شد. همچنین شواهد فزآینده و امیدبخشی وجود دارد که استفاده از روش‌های پزشکی مولکولی، در آینده‌ای نه چندان دور و در مقایسه با وضع کنونی، صدها بار هزینه‌های درمانی را نیز کاهش خواهد داد.
مهندسی ژنتیک
238069#15
در این راستا، تلاش‌های گسترده‌ای برای درمان سرطان با استفاده از روش‌های ژن‌درمانی (مانند انتقال ژن‌های بازدارنده سرطان به درون سلول‌ها) به‌طور فزاینده‌ای در حال افزایش است. مهار ژن‌هایی که بیشتر از اندازه طبیعی تکثیر یا بیان شده‌اند (مانند آنکوژن‌های فعال‌شده) و جایگزینی یک ژن ناقص یا حذف‌شده از جمله راهبردهای این روش درمانی به حساب می‌آیند.
مهندسی ژنتیک
238069#9
کاربرد بیوتکنولوژی در زمینهٔ علوم پزشکی و دارویی، موضوعات بسیار گسترده‌ای مانند ابداع روش‌های کاملاً جدید برای «تشخیص مولکولی مکانیسم‌های بیماری‌زایی و گشایش سرفصل جدیدی به نام پزشکی مولکولی»، «امکان تشخیص پیش از تولد بیماری‌ها و پس از آن»، «ژن‌درمانی و کنار گذاشتن (نسبی) برخورد معلولی با بیمار و بیماری»، «تولید داروها و واکسن‌های نوترکیب و جدید»، «ساخت کیت‌های تشخیصی»، «ایجاد میکروارگانیسم‌های دست‌کاری شده برای کاربردهای خاص»، «تولید پادتن‌های تک دودمانی (منوکلونال)» و غیره را در بر می‌گیرد. امروزه برای تشخیص‌های دقیق، پیشگیری، درمان اساسی بیماری‌ها و در واقع سلامت و بهداشت جوامع ظاهراً راه دیگری جز پزشکی مولکولی به‌نظر نمی‌رسد.
مهندسی ژنتیک
4660860#7
تست تشخیصی برای تشخیص یا رد یک وضعیت خاص ژنتیکی یا کروموزومی استفاده می‌شود. در بسیاری از موارد، آزمایش ژنتیکی برای تأیید یک تشخیص زمانی که یک وضعیت خاص بر اساس جهش و علائم فیزیکی مشکوک است مورد استفاده قرار می‌گیرد. تست تشخیصی می‌تواند در هر زمان در طول زندگی فرد انجام شود، اما برای تمام ژن‌ها یا تمام شرایط ژنتیکی در دسترس نیست. نتایج یک آزمایش تشخیصی می‌تواند بر انتخاب‌های فردی در مورد مراقبت‌های بهداشتی و مدیریت بیماری تأثیر بگذارد. به عنوان مثال، افراد مبتلا به سابقه خانوادگی بیماری کلیوی پلی کیستیک (PKD) که درد یا رطوبت در شکم خود، خون در ادرار، ادرار مکرر، درد در طرف، عفونت ادراری یا سنگ کلیه می‌توانند تصمیم بگیرند که ژن‌هایشان را داشته باشند و نتیجه می‌تواند تشخیص PKD را تأیید کند.
تست ژنتیک
489235#3
در هجدمین سمینارِ جهانیِ ایدز در وین ، شرکتِ ژنتیک ایمیونیتی واکسنِ درماویر را برایِ پیشگیری از بیماریِ ایدز معرفی کرد. این واکسنِ درمانی که به نوعِ جدیدی از واکسن‌ها تعلق دارد به گفتهٔ محققانِ ژنتیک ایمیونیتی می‌تواند بر خلافِ واکسن‌هایِ سنتی، علاوه بر پیشگیری، در درمانِ بیماریِ ایدز هم مفید واقع شود. این واکسن هنوز در فاز دوم تحقیق قرار دارد.
نانوپزشکی