स्वास्थ्य के राष्ट्रीय संस्थानों(बेथेस्डा, मेरीलैंड) के वैज्ञानिकों ने दो मरीजों में जीनीय रूप से पुनर्लाक्षित टी कोशिकाओं का प्रयोग करते हुए मेटास्टैटिक मेलोनोमा को सफलतापूर्वक ठीक किया। इस अध्ययन ने पहला संकेत दिया कि जीन थेरेपी कैंसर के उपचार में कारगर हो सकती है।
मार्च 2003 में अंतरराष्ट्रीय समूह के वैज्ञानिकों ने घोषणा की कि दो वयस्क मरीजों को मीलोइड कोशिकाओं को प्रभावित करने वाली बीमारी में ठीक किया गया। ये अध्ययन नेचर मेडिसीन में प्रकाशित हुआ और ये मीलोइड प्रणाली की बीमारियों को ठीक करने के लिए जीन थिरेपी के कारगर होने का पहला प्रदर्शन किया।

मई 2006 में डॉ॰ लुईगी नाल्दिनी और डॉ॰ ब्रायन ब्राउन के नेतृत्व में सैन रैफेल टेलीथन इंस्टिट्यूट फॉर जीन थेरेपी (एच एस आर- टीआईजीईटी) के वैज्ञानिकों ने मिलान,इटली में जीन चिकित्सा के क्षेत्र में एक नयी सफलता प्राप्त की जिसमें उन्होंने प्रतिरक्षा प्रणाली को एक नये वितरित जीन की अस्वीकार करने से रोक दिया. अंग प्रत्यारोपण की ही तरह जीन चिकित्सा भी प्रतिरक्षा प्रणाली की अस्वीकृति होने की समस्या से ग्रस्त है। अभी तक 'सामान्य' जीन का वितरण कठिन रहा है क्योंकि प्रतिरक्षा प्रणाली नै जींस को पहचान लेती है और बाहरी जीन मानकर उन्हें धारण करने वाली कोशिकाओं को स्वीकार कर देती है। इस समस्या को दूर करने, एचएसआर- टीआईजीईटी समूह ने माइक्रो आर एन ए के नाम से जाने जाने वाले अणुओं द्वारा नियंत्रित नए आवरणरहित जीन जाल का प्रयोग किया। डॉ॰ नाल्दिनी के समूह ने तर्क दिया कि वो माइक्रो आर एन ए के प्राकृतिक फलन का प्रयोग करके चयनात्मक रूप से उपचारात्मक जीन की पहचान होने से रोक सकते हैं और इस तरह नष्ट किये जाने से बचा सकते हैं। शोधकर्ताओं ने एक प्रतिरक्षा कोशिका माइक्रो आरएनए लक्ष्य अनुक्रम को चूहे में डाल दिया और दर्शनीय रूप से, चूहे ने जीन को अस्वीकार नहीं किया, जैसा की पहले हो चुका था जब माइक्रो आर एन ए लक्ष्य अनुक्रम के बिना वाहकों का प्रयोग किया गया। इस कार्य का जीन चिकित्सा से हीमोफिलिया और अन्य आनुवांशिक रोगों के उपचार पर महत्वपूर्ण प्रभाव पड़ेगा.

डेनड्रीमर
2002 और उसके पहले
2003
जीन चिकित्सा में मामले का अध्ययन