रेट्रोवायरस में आनुवंशिक सामग्री आरएनए अणुओं के रूप में होती है, जबकि उनके भोजनदायी की आनुवंशिक सामग्री के डीएनए के रूप में होती है। जब एक रेट्रोवायरस एक भोजनदायी कोशिका को संक्रमण करता है, तो यह अपने आरएनए को कुछ अन्य एंजाइमों के साथ भोजनदायी की कोशिका में छोड़ता है, ये एंजाइम हैं- रिवर्स ट्रांसक्रिप्टेस और इंटिग्रेस.भोजनदायी कोशिका की आनुवांशिक सामग्री में जुड़ने से पहले ज़रूरी है की रेट्रोवायरस के आरएनए अणु अपने आरएनए अणु से डीएनए की एक नकल बनाएं जो भोजनदायी कोशिका की आनुवांशिक सामग्री में जुड़ सके. एक आरएनए अणु से डीएनए की एक नकल बनाने की प्रक्रिया को विपरीत प्रतिलेखन कहा गया है। ये एक वायरस के अन्दर पाए जाने वाले एंजाइमों में से एक द्बारा किया जाता है जिसे रिवर्स ट्रांसस्क्रिप्टेज कहते है। जब ये डीएनए प्रति बन जाती है और भोजनदाई कोशिका के केन्द्रक में मुक्त रूप से पाई जाती है तो ज़रूरी है कि ये भोजनदाई कोशिका के जीनोम में शामिल हो जाए. इसका मतलब है कि यह कोशिका के बड़े डीएनए अणु (गुणसूत्र) में प्रवेश करे.यह प्रक्रिया वायरस में पाए जाने वाले एक दुसरे एंजाइम द्वारा की जाती है जिसे इंटिग्रेस कहा जाता है।

अब वायरस की आनुवंशिक सामग्री के अनुसार कहा जा सकता है कि भोजनदाई कोशिका अब एक नए जीन को धारण करने के लिए संशोधित कर डी गयी है। यदि यह भोजनदाई कोशिका बाद में विभाजित होती है, तो उसके वंश में सभी नई कोशिकाएं नए जीन को धारण करेंगी, कभी कभी रेट्रोवायरस के जीन उनकी जानकारी तुरंत व्यक्त नहीं करते.

जीन चिकित्सा में रेट्रोवायरस के प्रयोग की एक समस्या ये है कि इंटिग्रेस एंजाइम भोजनदायी कोशिका के जीनोम में उपस्थित वायरस जीनोम में मनमाने ढंग से किसी भी स्थिति में प्रवेश कर सकता है - और यह बेतरतीब ढंग से आनुवंशिक सामग्री को एक गुणसूत्र में बदल सकता है। यदि आनुवंशिक सामग्री भोजनदाई कोशिका के मूल जीनों में से एक के बीच में प्रवेश करे तो यह जीन बाधित हो जाएगा (अंतर्वेशन म्युटाजेनेसिस). यदि यह वो जीन है जो कोशिका विभाजन को नियंत्रित करता है तो इसके बाधित होने से कोशिका विभाजन अनियंत्रित हो सकता है (यानी, कैंसर). इस समस्या को हल करने के लिए हाल ही में जिंक फिंगर केन्द्रकों का उपयोग शुरू हुआ या बीटा ग्लोबिन लोकस नियंत्रण क्षेत्र जैसे कुछ निश्चित अनुक्रमों के प्रयोग से जुड़ने के लिए गुणसूत्र के विशेष स्थानों पर निर्दिष्ट किया जाने लगा के एकीकरण के विशिष्ट गुणसूत्र साइटों के लिए साइट सीधे.

रेट्रोवायरल वाहक का प्रयोग करते हुए (X-SCID) लिंक वाले गंभीर प्रतिरक्षा अभाव का उपचार आज की तारीख तक जीन चिकित्सा के सबसे सफल प्रयोगों का उदाहरण है फ्रांस और ब्रिटेन में बीस से अधिक रोगियों का इलाज किया जा चूका है और उनमें तेज़ गति से प्रतिरक्षा प्रणाली का पुनर्गठन होता देखा गया है संयुक्त राज्य अमेरिका में इसी तरह के परीक्षण पर रोक लगा दी गई थी जब फ्रांसिसी मरीजों में रक्त कैंसर (ल्यूकेमिया) के इलाज के लिए X-SCID जीन चिकित्सा परीक्षण किया गया था। अब तक फ्रांस के चार और ब्रिटेन के एक बच्चे में रेट्रोवायरल वाहक द्वारा अंतर्वेशी म्युटाजेनेसिस की वजह से रक्त कैंसर (ल्यूकेमिया) विकसित हुआ है इनमें से एक को छोड़कर बाकी सभी बच्चों ने परंपरागत प्रति ल्यूकेमिया चिकित्सा के प्रति अच्छी प्रतिक्रिया दी है एडिनोसीन डायमिनेज़ (एडीए) एंजाइम की कमी से होने वाले SCID की चिकित्सा के लिए जीन चिकित्सा का प्रयोग करने के परीक्षण अमरीका, ब्रिटेन, इटली और जापान में अपेक्षाकृत सफलता से जारी है 

2003
वायरस
2007
रेट्रोवायरस