जीन चिकित्सा का नया तरीका संदेशवाहक या मैसेंजर आरएनए में दोषपूर्ण जीनो से व्युत्पन्न त्रुटियों की मरम्मत करता है। इस तकनीक में रक्त दोष थैलेसिमिया, पूटीय तंतुशोथ या सिस्टिक फाइब्रोसिस, और कुछ प्रकार की कैंसर की बीमारियों का इलाज करने की क्षमता है। NewScientist.com पर "सटल जीन थिरेपी टैकल्स ब्लड डिसौर्डर" (11 अक्टूबर 2002) देखें. 

केस वेस्टर्न रिजर्व विश्वविद्यालय और कोपर्निकस चिकित्सा विज्ञान के अनुसंधानकर्ता ने 25 नैनो मीटर जितने सूक्ष्म लाइपोसोम बनाने में सफलता प्राप्त की जो चिकित्सीय डी एन ए को केन्द्रक झिल्ली के छिद्रों के पार ले जा सकता है।NewScientist.com पर "डीएनए नैनो बॉल बूस्ट जीन थिरेपी " देखें (12 मई 2002).

चूहों में सिकल सेल रोग का सफलतापूर्वक इलाज किया जाता है। 18 मार्च 2002 के द साइंटिस्ट संस्करण के में प्रकाशित "म्यूरीन जीन थिरेपी करेक्ट्स सिम्टम्स ऑफ़ सिकल सेल डिजीज" देखें.

वर्ष 2000 से बहु-केन्द्रीय ट्रायल में एस सी आई डी द्वारा बच्चों का सफल इलाज होता रहा है लेकिन वर्ष 2002 में उनसे सवाल पूछे गए जब ट्रायल के पेरिस केंद्र में 10 में से 2 बच्चों का इलाज हो रहा था तो उनके साथ रक्त कैंसर (ल्यूकेमिया) जैसी स्थिति पैदा हो गई थी। 2002 में नैदानिक परीक्षणों पर अस्थायी रूप से रोक लगा दी गई, लेकिन संयुक्त राज्य अमेरिका, यूनाइटेड किंगडम, फ्रांस, इटली और जर्मनी में प्रोटोकॉल की नियामक समीक्षा के बाद इसे फिर से शुरू कर दिया गया। 

1993 में प्रतिरक्षा अभाव(एस.सी.आई.डी.) के गंभीर संयोग से ग्रसित एंड्रयू गोबिया का जन्म हुआ। जन्म से पहले हुयी जीनीय जांच से पता चला कि उसे एस.सी.आई.डी. था। एंड्रयू की नाल और गर्भनाल से स्टेम कोशिकाओं वाला रक्त जन्म के तुंरत बाद निकाल दिया गया। वह एलील जो एडीए के लिए कोड करता है उसे प्राप्त किया गया और उसे रेट्रो वायरस में डाला गया। रेट्रोवायरस और नलिका कोशिकाएं आपस में मिलाई गयीं, उसके बाद उन्हें स्टेम कोशिका के जीन में प्रवेश कराकर उसके गुणसूत्रों से मिला दिया गया। क्रियाशील एडीए जीन वाली स्टेम कोशिकाओं को एंड्र्यू की रक्त प्रणाली में नसों के माध्यम से अन्दर डाला गया। उसे साप्ताहिक तौर पर एडीए एंजाइम के इंजेक्शन भी दिए गए। चार साल तक स्टेम कोशिकाओं द्वारा बनाई गयी टी-कोशिकाओं (श्वेत रक्त कोशिकाएं) ने एडीए जीन का प्रयोग करते हुए एडीए जीन बनाये. चार साल के बाद और उपचार की ज़रुरत पड़ी. 

जीन चिकित्सा में वाहक
एन्वलप प्रोटीन, वायरल वाहक के छद्मरूप
2002 और उसके पहले
दैहिक जीन चिकित्सा