थिरेपी में आररएनए हस्तक्षेप का शोषण संभव हो सकता है। हालांकि यह मुश्किल है कि इंटरफेरॉन प्रतिक्रिया के कारण स्तनपायी कोशिकाओं में लंबे dsRNA स्ट्रेंड का प्रवेश हो, फिर भी लघु हस्तक्षेपक आरएनए के प्रतिरूप अधिक सफल रहे हैं। मैकुलर क्षरण और श्वास संबंधी सिंसिशिअल वायरस के इलाज में चिकित्सकीय परीक्षण तक पहुंचने के लिए प्रथम अनुप्रयोगों में आरएनएआइ को भी माउस मॉडल के प्रेरित लीवर विफलता के वियुत्क्रमण में प्रभावी होना दर्शाया गया था।

एंटिवायरल थिरेपी पर अन्य प्रस्तावित चिकित्सकीय उपयोग केन्द्र के साथ ही टोपिकल माइक्रोबाइसाइड चिकित्सा केन्द्र हैं, जो आरएनएआई का उपयोग हर्पस सिंप्लेक्स वायरस प्रकार 2 के द्वारा संक्रमण का इलाज (अब तक चूहे पर, हारवर्ड यूनिवर्सिटि मेडिकल स्कूल) करते हैं और कैंसर संबंधी कोशिकाओं में वायरल जीन अभिव्यक्ति का अवरोधन, एचआइवी के लिए मजबान अभिग्राहक और सहअभिग्राहक को नॉकडाउन, हेपाटाइटिस ए और हेपाटाइसिस बी जीनों का सायलेंसिंग, इन्फ्लूएंजा जीन अभिव्यक्ति का सायलेंसिंग, फसरा वायरल प्रतिकृति का अवरोध करते हैं। हटिंगटन के रोगों जैसे पॉलिग्लुटामाइन रोगों पर विशेष ध्यान देते हुए, न्युरोडीजेनरेटिव रोगों के संभावित उपचार को भी प्रस्तावित किया गया है। ट्यूमर कोशिका में भिन्न रूप में उन्नत जीनों या कोशिका विभाजन में शामिल जीनों के सायलेंसिंग द्वारा कैंसर के इलाज के लिए आरएनए हस्तक्षेप को आशाजनक मार्ग के रूप में देखा जाता है। नैदानिक अनुप्रयोगों के लिए आरएनएआई के उपयोग में अनुसंधान का प्रमुख क्षेत्र सुरक्षित प्रसव विधि का विकास करना है, जिसमें अब तक जीन थिरेपी के लिए सुझाव दिए गए वे समान वायरल वेक्टर प्रणाली ही शामिल हैं।

आरएनएआई-आधारित दवाओं के लिए आशाजनक कोशिका कल्चर के अध्ययन के प्रसार के बावजूद, आरएनए हस्तक्षेप की सुरक्षा से जुड़ी कुछ चिंताएं खड़ी की गई हैं, विशेषकर "ऑफ-टारगेट" प्रभाव के लिए क्षमता, जिसमें लक्ष्य की गई जीन के लिए संयोग से समान अनुक्रम युक्त एक जीन को दमित कर दिया जाता है। एक कम्प्यूटेशनल जीनोमिक्स अध्ययन ने अनुमान लगाया है कि ऑफ-टारगेट अंत:क्रिया का त्रुटि दर लगभग 10% है। प्रयोगात्मक जानवरों में उच्च मृत्यु दर का नेतृत्व करने वाले चूहों के लीवर के एक प्रमुख अध्ययन, shRNA के उपयोग के कारण जिसका शोधकर्ताओं द्वारा आरएनए मार्ग के अतिसांद्रता के परिणाम रूप में सुझाव दिया गया है, जिसको नाभिक में प्रसंस्करित किया जाना है और उसे एक सक्रिय यंत्रावली का उपयोग कर साइटोप्लाज्म में भेजा जाना है। ये सभी विचार हैं जो आरएनएआई के लिए संभावित उपचारात्मक अनुप्रयोगों में उनके प्रभाव को कम करने के लिए सक्रिय जांच के तहत हो रहे हैं।

आरएनए हस्तक्षेप पर आधारित अनुप्रयोगों को लक्ष्य दीर्घस्थायी एचआइवी-1 संक्रमण के लिए विकसित किया जा रहा है। एचआईवी-1 जैसे वायरस आरएनएआई-हमले के लिए विशेष रूप से कठिन लक्ष्य होते हैं क्योंकि वे पलायन-प्रवण होते हैं, जिन्हें वायरल को भागने से रोकने के लिए काँबिनेटोरियल आरएनएआई रणनीति की आवश्यकता होती है। एंटिवायरल आरएनएआई चिकित्सा का भविष्य बहुत आशाजनक है, लेकिन आरएनएआई इंड्युसर्स के स्पष्टतया व्याख्या क्रम-विशेष क्रिया के लिए पूर्व-चिकित्सकीय माडलों में बहुत सारे नियंत्रणों को शामिल करने के लिए यह कठिन महत्वपूर्ण वाला बना रहता है।

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