ಹೊಸ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಕ್ರಮವು ದೋಷಪೂರಿತ ಜೀನ್‌‌‌ಗಳಿಂದ ಪಡೆದ RNA ಸಂದೇಶವಾಹಕದಲ್ಲಿನ ದೋಷಗಳನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವು ರಕ್ತದ ಕಾಯಿಲೆ ಥಲಸ್ಸೀಮಿಯಾ, ಸಿಸ್ಟಿಕ್ ಫೈಬ್ರೋಸಿಸ್ ಮತ್ತು ಕೆಲವು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಪ್ರಯೋಜನಕಾರಿಯಾಗಿದೆ. NewScientist.comನಲ್ಲಿ "ಸಬ್ಟಲ್ ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ ಟ್ಯಾಕಲ್ಸ್ ಬ್ಲಡ್ ಡಿಸೋರ್ಡರ್" (ಅಕ್ಟೋಬರ್ 11, 2002)ಅನ್ನು ಗಮನಿಸಿ.

ಕೇಸ್ ವೆಸ್ಟರ್ನ್ ರಿಸರ್ವ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯ ಮತ್ತು ಕೋಪರ್ನಿಕಸ್ ಥೆರಾಪಿಯಾಟಿಕ್ಸ್‌ನ ಸಂಶೋಧಕರು, ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯರ್ ಪೊರೆಯಲ್ಲಿನ ಸೂಕ್ಷ್ಮರಂಧ್ರದೆಡೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸಕ DNAಅನ್ನು ಸಾಗಿಸುವ 25 ನ್ಯಾನೊಮೀಟರ್‌ನಷ್ಟು ಗಾತ್ರದ ಅತೀಸಣ್ಣ ಲೈಪೋಸೋಮ್‌ಗಳನ್ನು ರಚಿಸಲು ಸಮರ್ಥರಾಗಿದ್ದಾರೆ. NewScientist.com ನಲ್ಲಿ "DNA ನ್ಯಾನೊಬಾಲ್ಸ್ ಬೂಸ್ಟ್ ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ" (ಮೇ 12, 2002)ಯನ್ನು ಗಮನಿಸಿ.

ಇಲಿಗಳಲ್ಲಿನ ಕುಡುಗೋಲಿನಾಕಾರದ ಜೀವಕೋಶ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಯಿತು. 2002ರ ಮಾರ್ಚ್ 18ರ ದ ಸೈಂಟಿಸ್ಟ್‌ನ ಸಂಚಿಕೆ "ಮುರೈನ್ ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ ಕರೆಕ್ಟ್ಸ್ ಸಿಂಪ್ಟಮ್ಸ್ ಆಫ್ ಸಿಕಲ್ ಸೆಲ್ ಡಿಸೀಸ್" ಅನ್ನು ಗಮನಿಸಿ.

ಇಟಲಿಯ ಮಿಲನ್‌ನ ವಿಟಾ-ಸೆಲ್ಯೂಟ್ ಸ್ಯಾನ್ ರಫೆಲೆ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ವೈದ್ಯ ಕ್ಲಾಡಿಯೊ ಬೋರ್ಡಿಗ್ನಾನ್ 1992ರಲ್ಲಿ, ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸುವ ಉದ್ಧೇಶದಿಂದ ಜೀನ್‌‌‌ಗಳನ್ನು ಸಾಗಿಸುವುದಕ್ಕೆ ಹೆಮೆಟೊಪೊಯೋಟಿಕ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ವಾಹಕಗಳಾಗಿ ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಮೊದಲ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನ ನಿರ್ವಹಿಸಿದ. ಇದು ಪ್ರಪಂಚದಲ್ಲೇ ಪ್ರಥಮವಾದುದು. 2002ರಲ್ಲಿ ಈ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಅಡೆನಸಿನ್ ಡಿಅಮಿನೇಸ್-ಕೊರತೆ (SCID) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮೊದಲ ಯಶಸ್ವೀ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ ಬಳಸಲಾಯಿತು. 
SCID (ಸೀವಿಯರ್ ಕಂಬೈನ್ಡ್ ಇಮ್ಯೂನ್ ಡಿಫೀಸಿಯೆನ್ಸಿ ಅಥವಾ "ಬಬಲ್ ಬಾಯ್" ಕಾಯಿಲೆ) ಇರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ, 2000 ಮತ್ತು 2002ರಲ್ಲಿ ಹಲವಾರು ಕೇಂದ್ರಗಳಲ್ಲಿ ಮಾಡಿದ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಯಶಸ್ವಿಯಾದವು. ಆದರೆ ಪ್ಯಾರಿಸ್ ಕೇಂದ್ರದ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ ಹತ್ತು ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಒಂದು ಮಗುವಿನಲ್ಲಿ ರಕ್ತಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ನಂತ ಸ್ಥಿತಿ ಉಂಟಾದಾಗ ಈ ಕ್ರಮವನ್ನು ಪ್ರಶ್ನಿಸಲಾಯಿತು. ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಪ್ರಯೋಗಗಳು 2002ರಲ್ಲಿ ತಾತ್ಕಾಲಿಕವಾಗಿ ಸ್ಥಗಿತಗೊಳಿಸಲಾಯಿತು, ಆದರೆ ಅಮೇರಿಕಾ ಸಂಯುಕ್ತ ಸಂಸ್ಥಾನ, ಯುನೈಟೆಡ್ ಕಿಂಗ್ಡಮ್, ಫ್ರಾನ್ಸ್, ಇಟಲಿ ಮತ್ತು ಜರ್ಮನಿಯಲ್ಲಿ ಶಿಷ್ಟಾಚಾರದ ನಿಯಂತ್ರಿತ ಪರಾಮರ್ಶೆ ನಂತರ ಇದು ಪುನಾರಂಭಗೊಂಡಿತು.

1993ರಲ್ಲಿ ಆಂಡ್ರಿವ್ ಗೋಬಿಯ ಹುಟ್ಟುವಾಗಲೇ ಸೀವಿಯರ್ ಕಂಬೈನ್ಡ್ ಇಮ್ಯೂನೊಡಿಫೀಶಿಯೆನ್ಸಿ (SCID) ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದನು. ಜೀನ್‌ಗಳ ಪರೀಕ್ಷೆಯಲ್ಲಿ ಹುಟ್ಟುವುದಕ್ಕಿಂತ ಮೊದಲೇ ಅವನು SCID ಹೊಂದಿರುವುದನ್ನು ತೋರಿಸಿತು. ಹುಟ್ಟಿದ ನಂತರ ಆಕರಕೋಶ ಹೊಂದಿರುವ ಆಂಡ್ರಿವ್‌ನ ಪ್ಲಸೆಂಟಾ ಮತ್ತು ಹೊಕ್ಕುಳಬಳ್ಳಿಯಿಂದ ರಕ್ತವನ್ನು ತಗೆದುಹಾಕಲಾಯಿತು. ADAಗೆ ಸಂಕೇತ ನೀಡುವ ಆಲೀಲ್(ಜೀನುಗಳ ಜೋಡಿ)ಯನ್ನು ಪಡೆದು ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌‌ ಒಳಗೆ ಸೇರಿಸಲಾಯಿತು. ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌‌ ಮತ್ತು ಆಕರಕೋಶ(ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್) ಮಿಶ್ರಮಾಡಿದ ನಂತರ ಅವುಗಳು ಜೀನ್ಅನ್ನು ಆಕರಕೋಶದ ವರ್ಣತಂತುಗಳಿಗೆ ಸೇರಿಸಿದವು. ಕ್ರಿಯೆನಡೆಸುವ ADA ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಆಕರಕೋಶಗಳನ್ನು ಆಂಡ್ರಿವ್‌ನ ರಕ್ತ ಪರಿಚಲನೆ ವ್ಯವಸ್ಥೆಗೆ ಒಂದು ರಕ್ತನಾಳದ ಮ‌ೂಲಕ ಸೇರಿಸಲಾಯಿತು. ADA ಕಿಣ್ವದ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದುಗಳನ್ನೂ ವಾರಕ್ಕೊಮ್ಮೆ ನೀಡಲಾಯಿತು. ಆಕರಕೋಶಗಳಿಂದ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾದ T-ಜೀವಕೋಶಗಳು (ಬಿಳಿರಕ್ತಕಣಗಳು) ನಾಲ್ಕು ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ADA ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ADA ಕಿಣ್ವಗಳನ್ನು ನಿರ್ಮಿಸಿದವು. ನಾಲ್ಕು ವರ್ಷಗಳ ನಂತರ ಹೆಚ್ಚಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಬೇಕಾಯಿತು.

ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳು
ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ಗಳು
ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳು
2002 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಮೊದಲು