เอฟดีเออนุมัติยาดัดแปลงยีนรักษามะเร็งครั้งแรกแล้ว
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯหรือเอฟดีเอ (FDA) มีคำสั่งอนุมัติครั้งประวัติศาสตร์ให้เวชภัณฑ์เพื่อการดัดแปลงพันธุกรรมรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน "คิมเรียห์" (Kymriah) ซึ่งเป็นของบริษัทโนวาร์ตีส สามารถใช้กับคนไข้ทั่วไปได้แล้ว โดยนับเป็นครั้งแรกที่มีการอนุมัติให้ใช้และจำหน่ายเวชภัณฑ์สำหรับเทคนิครักษามะเร็งดังกล่าวในสหรัฐฯ
เซลล์เม็ดเลือดขาวของคนไข้ที่ผ่านการดัดแปลงพันธุกรรมแล้ว จะถูกนำไปใช้รักษามะเร็งในตัวคนไข้เอง เทคนิคการรักษามะเร็งนี้เรียกได้ว่าเป็นการใช้ภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยรักษาตนเอง โดยจะใช้เป็นทางเลือกสำหรับผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบลิมโฟบลาสติก (Acute Lymphoblastic Leukemia - ALL) เมื่อการรักษาตามวิธีดั้งเดิมเช่นการผ่าตัดหรือเคมีบำบัดไม่ได้ผล บริษัทโนวาร์ตีสตั้งสนนราคาสำหรับให้บริการรักษาด้วยวิธีดังกล่าวที่ 475,000 ดอลลาร์สหรัฐฯ หรือเกือบ 16 ล้านบาท ซึ่งจัดว่าเป็นเทคนิคการรักษาที่มีราคาแพงที่สุดวิธีหนึ่งของโลก วิธีการรักษาด้วยเทคนิคนี้จะเริ่มจากสกัดเอาเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดทีเซลล์จากเลือดของคนไข้ แล้วนำไปผ่านกระบวนการดัดแปลงพันธุกรรมด้วยไวรัส ซึ่งจะทำให้ได้เซลล์เม็ดเลือดขาวที่เรียกว่า CAR-T สำหรับนำกลับเข้าไปในร่างกายผู้ป่วย เซลล์เม็ดเลือดขาวที่ผ่านการดัดแปลงพันธุกรรมแล้วนี้ จะมีความสามารถในการค้นหาและแบ่งตัวเพิ่มจำนวนเข้าทำลายเซลล์มะเร็ง โดยสอดรับกับสภาพจำเพาะของร่างกายผู้ป่วยแต่ละคน เทคนิคการรักษามะเร็งนี้เป็นทางเลือกสำหรับผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบลิมโฟบลาสติก เมื่อการรักษาตามวิธีดั้งเดิมเช่นการผ่าตัดหรือเคมีบำบัดไม่ได้ผล จากการทดลองที่ผ่านมากับคนไข้ 63 ราย พบว่าการรักษาด้วยเทคนิคนี้ได้ผลถึง 83% โดยคนไข้คนแรกที่รับการทดลองรักษาด้วยวิธีนี้สามารถฟื้นตัวจากอาการป่วยระยะสุดท้าย จนร่างกายปลอดจากเซลล์มะเร็งได้เป็นเวลากว่า 5 ปีแล้ว เทคนิคดังกล่าวยังมีศักยภาพในการนำไปพัฒนาต่อเพื่อรักษามะเร็งให้ได้หลากหลายชนิดมากขึ้น โดยในปัจจุบันเทคนิคนี้ให้ผลดีกับการรักษาโรคจำพวกมะเร็งเม็ดเลือด แต่ยังไม่สู้ให้ผลดีนักกับมะเร็งชนิดที่เป็นก้อนเนื้อแข็งเช่นมะเร็งปอดหรือมะเร็งผิวหนัง อย่างไรก็ตาม เทคนิคดังกล่าวยังมีความเสี่ยงอยู่บ้างในกรณีที่เซลล์เม็ดเลือดขาวดัดแปลงพันธุกรรมแบ่งตัวเพิ่มจำนวนขึ้นรวดเร็วเกินไป ซึ่งอาจทำให้เกิดอันตรายถึงชีวิตกับคนไข้ได้ แต่ปัจจุบันเทคนิคนี้มีการใช้ยาเพื่อจำกัดควบคุมการแบ่งตัวของเซลล์ดังกล่าวควบคู่กันไปด้วย ปัจจุบันกำลังมีการพัฒนายารักษามะเร็งอีกหลายชนิดที่ใช้หลักการปลดปล่อยภูมิคุ้มกันของร่างกายให้เข้าทำลายเซลล์มะเร็งได้อย่างเต็มที่ แต่อย่างไรก็ตาม ศาสตราจารย์ปีเตอร์ แจ็คสัน จากองค์กรวิจัยมะเร็งแห่งสหราชอาณาจักรเตือนว่า ยาเหล่านี้รวมทั้งเทคนิคการรักษาด้วยการดัดแปลงพันธุกรรมที่ได้รับอนุมัติล่าสุด ยังคงเป็นเพียงขั้นแรกของความสำเร็จทางการแพทย์เท่านั้น โดยยังจะต้องติดตามดูในเรื่องของความปลอดภัยและประสิทธิภาพของวิธีการนี้ในระยะยาวต่อไป