hématologie et oncologie
Purpura thrombotique thrombopénique
Traitement du purpura thrombotique thrombopénique
Échanges plasmatiques Corticostéroïdes et rituximab Caplacizumab (rarement) Le purpura thrombotique thrombopénique non traité est presque toujours fatal. Avec les Aphérèse thérapeutique , cependant, > 85% des patients guérissent complètement. Les échanges plasmatiques sont commencés de toute urgence et poursuivis quotidiennement pendant plusieurs jours ou plusieurs semaines jusqu'à ce que des éléments prouvent que l'activité de la maladie a diminué, comme indiqué par une numération plaquettaire et un taux de LDH normaux. On administre souvent également des corticostéroïdes et du rituximab aux adultes qui présentent un purpura thrombotique thrombopénique. Le caplacizumab, une immunoglobuline humanisée anti–facteur von Willebrand à base unique d'anticorps à domaine variable (nanobody), inhibe l'interaction entre des multimères de facteur von Willebrand, anormalement gros et les plaquettes. Le caplacizumab semble accélérer la résolution de la thrombopénie, mais il peut augmenter la tendance hémorragique. Bien qu'il puisse réduire les besoins d'échange plasmatique, il produit à lui seul rarement une rémission de la maladie; son rôle dans le traitement du purpura thrombotique thrombopénique est le sujet de beaucoup de discussions mais reste incertain. La plupart des patients ne présentent qu'un épisode unique de purpura thrombotique thrombopénique. Cependant, des rechutes se produisent chez environ 40% des patients qui ont un déficit sévère en activité ADAMTS13 (disintegrin and metalloprotease with thrombospondin type I repeats-13) provoqué par un auto-anticorps inhibiteur de ADAMTS13. En cas de récidive à l'arrêt des échanges plasmatiques ou en cas de rechute, une immunosuppression plus intense par le rituximab peut être efficace. Les patients doivent être évalués rapidement si des symptômes évocateurs d'une rechute se développent. 