sujets spéciaux
Analyse économique des décisions cliniques
Résultats
L'efficacité des soins médicaux est mesurée par les modifications des résultats. Les résultats peuvent être Orientés sur le patient Orientés sur les processus Orientés sur la maladie Lesrésultats orientés sur le patientpeuvent être réduits à l'un des 3 D: Mort (Death) Handicap (Disability) Inconfort (physique ou émotionnel) Les résultats orientés sur le patient sont sans aucun doute les plus importants. Lesaméliorations des processus(p. ex., réduire le temps avant l'administration d'antibiotiques ou avant l'entrée en salle d'opération) oul'amélioration des manifestations de la maladie(p. ex., diminution de la taille de la tumeur, amélioration de la saturation en O2) quineréduisent pas la mortalité, le handicap ou l'inconfort peuvent difficilement être considérées comme bénéfiques pour le patient. Par exemple, la lidocaïne était autrefois administrée systématiquement aux patients qui présentaient un infarctus du myocarde parce qu'elle était connue réduire l'incidence de la fibrillation ventriculaire (amélioration de l'issue/résultat/pronostic de la maladie). Le traitement par la lidocaïne a été utilisé pendant plusieurs années avant que des études ne montrent qu'elle ne diminuait pas la mortalité (pas de modification du pronostic des patients), et la pratique a donc été arrêtée. Le changement de mortalité brute est la façon la plus habituelle d'évaluer l'effet sur les décès. Dans des analyses plus complexes, les décès et les handicaps sont souvent évalués en association avec le nombre d'années de vie ajustée sur sa qualité (QALY); un traitement qui aboutit à une année de vie supplémentaire à 100% de fonctionnement normal est crédité de 1 QALY; un traitement qui se traduit par une année supplémentaire de vie à seulement 75% de fonctionnement est crédité de 0,75 QALY. QALY est plus difficile à appliquer à l'inconfort, mais certains pensent qu'il peut être estimé par la méthode de compromis de temps: une personne estime combien d'années de malaise seraient acceptable versus une période plus courte de santé parfaite. Par exemple, si une personne préférerait 9 ans de santé à 10 ans de douleur chronique (mais préférerait 10 ans de douleur à seulement 8 ans de vie), puis chaque année de vie avec cette douleur particulière est créditée de 9/10=0,9 QALY. Toutes les estimations QALY sont quelque peu problématiques parce que la tolérance au risque et l'acceptation des différentes issues sont très variables selon les individus. Lenombre nécessaire pour traiterou nuire est une autre façon de quantifier les résultats des patients; le nombre nécessaire pour traiter est l'inverse de la variation absolue d'un résultat dichotomique (mort, handicap). Ainsi, si un médicament provoque une diminution nette de 3% de la mortalité, 1/0,03=33,3 patients doivent être traités pour éviter 1 mort. Lenombre nécessaire pour nuireest similaire. Ainsi, pour un médicament qui provoque une leucopénie chez 8% des patients, 1/0,08 ou 12,5 doivent être traités pour nuire à 1 personne. Formulé autrement, 1 sujet subit des effets délétères pour chaque 12,5 sujets traités. La pertinence du nombre nécessaire pour traiter est plus claire lorsque l'on compare la mortalité aux effets indésirables bénins d'un traitement. Cela devient plus flou si on compare la réduction d'une morbidité en particulier à un effet indésirable plus grave. Du point de vue du médecin, cependant, ce peut être un outil très utile pour expliquer le ratio risque/bénéfice d'un traitement au patient. Puisque le nombre nécessaire pour traiter est calculé à partir du changement absolu, par opposition au changement relatif, il est plus cliniquement pertinent dans le cas d'un patient donné. Par exemple, un traitement qui a réduit la mortalité de 2% à 1% réduit la mortalité relative de 50% mais la mortalité absolue de seulement 1%. Ceci est facile à voir lorsqu'il est représenté par un nombre nécessaire pour traiter de 1/0,01=100 patients traités pour éviter un décès. Le concept de changement relatif est plus pertinent pour le tests des hypothèses (preuve de concept qu'une thérapie a une efficacité) que pour un patient donné. Même lorsque des mesures de résultats appropriées sont utilisées et analysées correctement, il est extrêmement important de noter qu'un résultat statistiquement significatif dans une étude clinique (c'est-à-dire, avec une excellente valeur de p) n'est pas nécessairementcliniquement significatifpour un patient donné. La signification statistique dépend dans une large mesure de la taille de l'échantillon; avec un échantillon suffisamment grand, une différence minime sans importance clinique pour un patient (p. ex., une réduction de la durée des symptômes d'infection des voies respiratoires supérieures de 7 à 6,5 jours) pourrait être statistiquement significative. L'importance de la différence entre 2 groupes dans une étude clinique est appelée l'effet taille; comme dans l'exemple ci-dessus, un effet taille peut être petit, mais rester statistiquement significative. 