hématologie et oncologie
Télangiectasie hémorragique héréditaire
Traitement de la télangiectasie hémorragique héréditaire
Parfois, ablation au laser, résection chirurgicale ou embolisation des malformations artérioveineuses symptomatiques Supplémentation en fer par voie orale ou intraveineuse Éventuellement transfusions sanguines Parfois, des médicaments antifibrinolytiques (p. ex., acide aminocaproïque, acide tranexamique) Parfois, des inhibiteurs de l'angiogenèse (p. ex., bevacizumab, pomalidomide, thalidomide) Dans la majeure partie des cas, le traitement est un traitement de support, mais les télangiectasies accessibles (p. ex., le nez ou le tube digestif par endoscopie) peuvent être traitées par laser. Les malformations artério-veineuses des poumons peuvent être traitées par résection chirurgicale ou embolisation de microspires (coils). Les lésions hépatiques peuvent ne pas être traitables par un traitement chirurgical ou endovasculaire. La mesure du taux d'ammoniac sérique permet d'évaluer le degré de dérivation hépatique du sang ( Références pour le traitement ). Des Produits sanguins à répétition peuvent être nécessaires. Un traitement martial oral continu est nécessaire pour de nombreux patients, pour compenser les pertes en fer dues aux hémorragies des muqueuses répétées (voir Traitement ). De nombreux patients ont également besoin de fer parentéral (IV) et parfois l'érythropoïétine recombinante est nécessaire. Le traitement par des médicaments qui inhibent la fibrinolyse, tels que l'acide aminocaproïque ou l'acide tranexamique, peut être bénéfique. Le traitement par des médicaments qui inhibent l'angiogenèse, tels que le bevacizumab, la pomalidomide, la thalidomide ou le pazopanib, peut réduire le nombre et la densité de la croissance des vaisseaux anormaux ( Références pour le traitement ). De plus, il a été démontré que le bevacizumab permettait une réduction de l'incidence des saignements digestifs et des épistaxis ( Pour éviter une embolisation paradoxale de particules au cerveau par des malformations artérioveineuses pulmonaires, tous les liquides IV doivent être administrés à travers un filtre. 1.Bloom PP, Rodriguez-Lopez J, Witkin AS, et al: Ammonia predicts hepatic involvement and pulmonary hypertension in patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia.Clin Transl Gastroenterol11(1):e00118, 2020. doi:10.14309/ctg.0000000000000118 2.Al-Samkari H: Hereditary hemorrhagic telangiectasia: systemic therapies, guidelines, and an evolving standard of care.Blood137 (7): 888–895, 2021. 3.Al-Samkari H, Kasthuri RS, Parambil JG, et al: An international, multicenter study of intravenousbevacizumabfor bleeding in hereditary hemorrhagic telangiectasia: the InHIBIT-Bleed study.Haematologica106(8):2161–2169, 2021. doi: 10.3324/haematol.2020.261859 4.Al-Samkari H, Kritharis A, Rodriguez-Lopez JM, Kuter D: Systemicbevacizumabfor the treatment of chronic bleeding in hereditary haemorrhagic telangiectasia.J Intern Med285(2):223–231, 2019. doi: 10.1111/joim.12832 5.Faughnan ME, Mager JJ, Hetts SW, et al: Second international guidelines for the diagnosis and management of hereditary hemorrhagic telangiectasia.Ann Intern Med173(12):989–1001, 2020. doi: 10.7326/M20-1443 