inmunología y trastornos alérgicos
Síndrome de Wiskott Aldrich
Tratamiento del síndrome de Wiskott Aldrich
Cuidados paliativos utilizando inmunoglobulina profiláctica, antibióticos y aciclovir Para la trombocitopenia sintomática, transfusión de plaquetas y rara vez esplenectomía Trasplante de células madre hematopoyéticas Terapia génica El tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich se realiza con antibióticos profilácticos e Reemplazo de componentes inmunitarios faltantes para prevenir las infecciones bacterianas recurrentes, aciclovir para prevenir infecciones graves por el virus del herpes simple y transfusiones de plaquetas para tratar la hemorragia. Si la trombocitopenia es grave, puede indicarse esplenectomía, pero por lo general se evita debido a que aumenta el riesgo de septicemia. La única cura bien establecida es el Trasplante de células madre hematopoyéticas , pero se está estudiando la terapia génica. Un estudio reciente de pequeña envergadura sobre terapia génica con células madre/progenitoras hematopoyéticas lentivirales en 8 pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich seguidos hasta drante 7,6 años demostró la resolución de las infecciones graves y el eccema, y una disminución de los trastornos autoinmunitarios y hemorrágicos en todos los pacientes ( De no mediar una intervención agresiva con trasplante o terapia génica, la mayoría de los pacientes muere a los 15 años; sin embargo, algunos pacientes sobreviven hasta la edad adulta. 1.Magnani A, Semeraro M, Adam F, et al: Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome [published correction appears inNat Med2022 Oct;28(10):2217].Nat Med28(1):71–80, 2022. doi:10.1038/s41591-021-01641-x 