hématologie et oncologie
Myélofibrose primitive
Traitement de la myélofibrose primitive
Traitement symptomatique Parfois interféron Parfois, le ruxolitinib, fedratinib ou pacritinib Parfois, transplantation de cellules-souches allogéniques Le traitement est symptomatique et dirigé contre les complications. Certains patients peuvent être observés sans traitement. Dans la myélofibrose primitive précoce, l'interféron pégylé réduit la fibrose médullaire et la taille de la rate et peut être utilisé chez les patients à faible risque tel que défini par divers systèmes de notation pronostique ( Référence pour le traitement ). Actuellement, dans la myélofibrose primitive avancée, l'inhibiteur non spécifique de la voie JAK, le ruxolitinib, est la thérapie de choix en cas de numération plaquettaire > 50 000/mcL (50 000×109/L). Le ruxolitinib est efficace qu'une mutation deJAK2ou qu'une splénomégalie soient ou non observées. Les principaux effets indésirables du ruxolitinib sont une anémie et une thrombopénie. Des précautions doivent être prises lors de l'arrêt du ruxolitinib, car un syndrome de sevrage peut se produire, avec une aggravation significative des symptômes en partie due à une augmentation du volume splénique et un rebond des cytokines inflammatoires. Les corticostéroïdes à faible dose peuvent être utilisés à court terme pour contrôler les symptômes. Lorsque la splénomégalie est importante, le ruxolitinib peut déclencher un syndrome de lyse tumorale. Le fedratinib, également un inhibiteur de JAK-2, peut être utilisé en cas de résistance ou d'intolérance au ruxolitinib. Certains patients qui développent une intolérance au ruxolitinib peuvent le tolérer à nouveau après une période d'arrêt du médicament. Un troisième inhibiteur de JAK-2, le pacritinib, est disponible chez les patients dont le nombre de plaquettes est trop faible pour débuter le ruxolitinib. Une Transplantation de cellules-souches hématopoïétiques peut être bénéfique à un stade avancé de la maladie. La greffe allogénique non myéloablative de cellules-souches a été utilisée avec succès, chez des patients âgés. Les androgènes, l'érythropoïétine, la splénectomie, la chimiothérapie, la thalidomide, le lénalidomide, l'embolisation splénique et la radiothérapie ont été utilisés dans un but palliatif. Parmi celles-ci, la thalidomide et la prednisone à faible dose peuvent être efficaces dans le contrôle de la splénomégalie, de l'anémie, de la thrombopénie et des blastes circulants. Cependant, les autres modalités ont une efficacité limitée ou ont des effets indésirables importants. La splénectomie doit être évitée si possible; l'irradiation splénique n'a qu'un effet temporaire et peut provoquer des neutropénies et des infections sévères. Parmi les agents à l'étude dans le traitement de la myélofibrose, on trouve le luspatercept, un piège à ligand du récepteur de l'activine. 1.Tefferi A, Gangat N, Pardanani A, Crispino JD: Myelofibrosis: genetic characteristics and the emerging therapeutic landscape.Canc Res82:749–763, 2022. doi: 10.1158/0008-5472.CAN-21-2930 