hématologie et oncologie
Syndrome myélodysplasique
Traitement du syndrome myélodysplasique
Traitement symptomatique et de support Chimiothérapie Greffe de cellules-souches En général, le traitement est réservé aux patients symptomatiques. Les patients symptomatiques nécessitent généralement des Produits sanguins sanguines et plaquettaires chroniques. Ces patients développent souvent par la suite une surcharge en fer secondaire. Les patients présentant un syndrome myélodysplasique à faible risque et un taux de ferritine sérique > 1000 ng/mL (> 1000 mcg/L) peuvent tirer un profit d'un traitement Les agents stimulant les érythrocytes diminuent la gravité de l'anémie chez 15 à 20% des patients atteints de syndrome myélodysplasique, en particulier chez les patients anémiques non dépendant des transfusions et ont un taux d'érythropoïétine sérique < 500 mUI/mL (< 500 UI/L). Le traitement par des agents stimulant les érythrocytes (erythrocyte stimulating agents) et le facteur stimulant les colonies de granulocytes (G-CSF) peut augmenter le taux de réponse érythroïde à près de 40% dans les cas d'anémie réfractaire avec sidéroblastes en anneau. Cependant, dans toutes les formes de syndrome myélodysplasique, le traitement par des facteurs de croissance (agents stimulant les érythrocytes + G-CSF) n’améliore pas la survie et/ou ne réduit pas le risque de transformation en leucémie myéloïde aiguë. Le luspatercept a réussi à augmenter l'hématocrite chez les patients qui ont un syndrome myélodysplasique à risque très faible à intermédiaire avec sidéroblastes en anneau chez lesquels le traitement par les agents stimulant les érythrocytes a échoué. Les médicaments utilisés pour traiter le syndrome myélodysplasique comprennent les suivants Azacitidine Décitabine Lenalidomide L'azacitidineest un analogue de nucléosidique d'une pyrimidine. L'azacitidine prolonge plus la survie globale par rapport aux soins de soutien et à la chimiothérapie conventionnelle. La médiane de survie des patients de tous les sous-groupes de syndrome myélodysplasique traités par l'azacitidine est de 21 mois. Les patients doivent être traités pendant au moins 4 à 6 cycles et continuer aussi longtemps que le patient en tire un profit. Ladécitabineest également un analogue de nucléoside pyrimidine. Elle induit une rémission chez 43% des patients atteints de syndrome myélodysplasique. Elle est indiquée dans le traitement des patients atteints de syndrome myélodysplasique de tous les sous-types. L'azacitidine et la décitabine sont des modulateurs épigénétiques qui hypométhylent l'ADN. L'hyperméthylation de certaines régions de l'ADN semble altérer les gènes suppresseurs de tumeurs et jouer un rôle dans l'oncogenèse dans les syndromes myélodysplasiques. Lelénalidomideest un immunomodulateur qui permet de réduire les besoins en transfusion de globules rouges chez les patients atteints de syndrome myélodysplasique avec syndrome de délétion 5q. Chez les patients atteints de syndrome myélodysplasique hypoplasique, l'immunosuppression par la cyclosporine avec ou sans globuline antithymocyte (ATG) s'est révélée efficace, comme en témoigne l'amélioration de la numération cellulaire et la réduction du besoin de transfusion. La Transplantation de cellules-souches hématopoïétiques reste le seul traitement curatif du syndrome myélodysplasique. La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques est indiquée chez les patients jeunes et en bon état général, généralement dans les groupes à risque intermédiaire-2 et à haut risque. 