hematología y oncología
Talasemias
Tratamiento de las talasemias
En ocasiones, transfusión de eritrocitos con o sin terapia de quelación de hierro Esplenectomía si la esplenomegalia está presente Alotrasplante de células madre si es posible Luspatercept para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones En pacientes con raasgo de alfa-talasemia o rasgo de beta-talasemia: no se requiere tratamiento. En la enfermedad de hemoglobina H, la esplenectomía puede ser útil si la anemia es grave o si existe esplenomegalia. Los pacientes con beta-talasemia intermedia deben recibir la menor cantidad posible de transfusiones para evitar la sobrecarga de hierro. Sin embargo, la supresión de la hematopoyesis anormal por Glóbulos rojos (eritrocitos) puede ser valiosa en pacientes con compromiso grave. En la beta talasemia mayor, administrar transfusiones según sea necesario para mantener la hemoglobina alrededor de 9 a 10 g/dL (90 a 100 g/L) y evitar las manifestaciones clínicas graves. Para prevenir o retrasar las complicaciones secundarias a sobrecarga de hierro, debe eliminarse el exceso (transfusional) de hierro (p. ej., mediante Tratamiento , crónico). La terapia de quelación generalmente se inicia cuando los niveles de ferritina sérica son > 1000 ng/mL (> 1000 mcg/L) o después de aproximadamente 1 a 2 años de transfusiones programadas. En pacientes con esplenomegalia significativa, la esplenectomía puede ayudar a disminuir los requerimientos de transfusión. Luspatercept es una proteína de fusión recombinante inyectable que inhibe la señalización de la vía del factor de crecimiento transformante beta. En un ensayo aleatorizado, controlado con placebo en pacientes con beta-talasemia, este redujo los requerimientos de transfusión en un 33% en el 21% de los pacientes (en comparación con el 4,5% de los controles). Luspatercept es una opción para el tratamiento de los pacientes dependientes de transfusiones ( Referencia del tratamiento ). El Trasplante de células madre hematopoyéticas es la única opción curativa y debe considerarse en todos los pacientes. 1.Cappellini MD, Viprakasat V, Taher A, et al: A phase 3 trial ofluspaterceptin patients with transfusion-dependent β-thalassemia.N Engl J Med382(13):1219–1231, 2020. doi: 10.1056/NEJMoa1910182 