hämatologie und onkologie
Aplastische Anämie
Behandlung der aplastischen Anämie
Die hämatopoetische Stammzellentransplantation Wenn eine Transplantation nicht in Frage kommt, wird eine Immunsuppression mit equinem Antithymozytenglobulin und Cyclosporin und gegebenenfalls Eltrombopag Bei der aplastischen Anämie kann die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen kurativ sein und ist die Behandlung der Wahl, insbesondere bei jüngeren Patienten mit einem passenden Spender. Daher werden bereits bei Diagnosestellung Geschwister hinsichtlich ihrer Kompatibilität des humanen Leukozytenantigens untersucht. Bei diesen Patienten, die nicht für eine Transplantation geeignet sind oder denen ein Spender fehlt, ergibt die immunsuppressive Behandlung mit Pferde-Antithymocytenglobulin (ATG) in Kombination mit Cyclosporin Gesamtansprechraten von etwa 60 bis 80%. Allergische Reaktionen und Serumkrankheit können auftreten. Bei bis zur Hälfte der Patienten kommt es zu einem langfristigen Rezidiv oder einer klonalen Entwicklung zu einer myeloischen Malignität. Eltrombopag, ein Thrombopoietin-Rezeptor-Agonist, hat sich in klinischen Studien als potenziell wirksam erwiesen, und haploidentische Knochenmarktransplantationen sind vielversprechend, um den Zugang zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen zu erweitern ( 1.Peffault de Latour R, Kulasekararaj A, Iacobelli S, et al.EltrombopagAdded to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia.N Engl J Med2022;386(1):11-23. doi:10.1056/NEJMoa2109965 2.DeZern A, Zahurak ML, Symons HJ, et al. Alternative donor BMT with post-transplantcyclophosphamideas initial therapy for acquired severe aplastic anemia [published online ahead of print, 2023 Apr 21].Blood2023;blood.2023020435. doi:10.1182/blood.2023020435 3.Winkler T, Fan X, Cooper J, et al: Treatment optimization and genomic outcomes in refractory severe aplastic anemia treated witheltrombopag.Blood133(24):2575–2585, 2019. doi: 10.1182/blood.2019000478 