immunologie troubles allergiques
Syndrome de Wiskott Aldrich
Traitement du syndrome de Wiskott Aldrich
Soins de support avec des immunoglobulines, des antibiotiques et de l'acyclovir prophylactiques Pour la thrombopénie symptomatique, transfusion de plaquettes et rarement splénectomie Transplantation de cellules-souches hématopoïétiques Thérapie génique Le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich consiste en des antibiotiques prophylactiques et des Remplacement des composants immunitaires manquants pour prévenir les infections bactériennes récurrentes, l'acyclovir pour prévenir de graves infections à virus herpès simplex, et des transfusions de plaquettes pour traiter les hémorragies. En cas de thrombopénie grave, une splénectomie peut être effectuée, mais elle est généralement évitée car elle augmente le risque de septicémie. Le traitement le mieux établi est la Transplantation de cellules-souches hématopoïétiques , mais la thérapie génique est à l'étude. Une petite étude récente de thérapie génique lentivirale des cellules souches/progénitrices hématopoïétiques chez 8 patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich suivis pendant une période allant jusqu'à 7,6 ans a démontré la résolution des infections graves et de l'eczéma et une diminution des troubles auto-immuns et des hémorragies chez tous les patients ( En l'absence d'intervention agressive par transplantation ou thérapie génique, la plupart des patients décèdent avant l'âge de 15 ans; cependant, certains patients survivent jusqu'à l'âge adulte. 1.Magnani A, Semeraro M, Adam F, et al: Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome [published correction appears inNat Med2022 Oct;28(10):2217].Nat Med28(1):71–80, 2022. doi:10.1038/s41591-021-01641-x 