problèmes de santé infantiles
Maladie de Gaucher
Traitement de la maladie de Gaucher
Pour les types 1 et 3, traitement enzymatique substitutif et parfois médicaments De nombreuses personnes atteintes du type 1 ou 3 de la maladie de Gaucher peuvent bénéficier d’un traitement enzymatique substitutif (imiglucérase), dans lequel des enzymes sont administrées par voie intraveineuse, en général toutes les 2 semaines. Ce traitement est plus efficace chez les personnes qui ne présentent pas d’atteinte du système nerveux. Les personnes qui bénéficient d’un traitement enzymatique substitutif doivent réaliser régulièrement des analyses de sang et des examens d’imagerie et osseux afin de surveiller les effets du traitement. Les personnes qui ne peuvent pas bénéficier du traitement enzymatique substitutif peuvent recevoir du miglustat, un médicament qui réduit les glucocérébrosides dans l’organisme. L’éliglustat est un autre médicament qui réduit les glucocérébrosides. Certaines personnes peuvent se voir retirer la rate ( Présentation de la rate ). Elles peuvent également avoir besoin de Une greffe de moelle osseuse ou une Greffe de cellules souches guérit les types 1 et 3. Toutefois, ces procédures sont utilisées en dernier recours car elles peuvent provoquer le décès ou entraîner une invalidité. Il n’existe aucun traitement pour le type 2. 