hématologie et oncologie
Aplasie médullaire
Traitement de l'aplasie médullaire
Transplantation de cellules-souches hématopoïétiques Si la transplantation n'est pas possible, une immunosuppression par globulines antithymocytaires équines et cyclosporine et parfois l'eltrombopag Dans l'aplasie médullaire, la Transplantation de cellules-souches hématopoïétiques hématopoïétiques peut être curative et constitue le traitement de choix, en particulier chez les patients jeunes qui ont un donneur compatible. Au moment du diagnostic, les frères et sœurs sont évalués pour une compatibilité HLA (human leukocyte antigen). En cas de contre-indications à la greffe ou d'absence de donneur, un traitement immunosuppresseur par la globuline antithymocyte équine associée à la cyclosporine produit des taux de réponse globaux d'environ 60 à 80%. Des réactions allergiques et une maladie sérique peuvent survenir. Une rechute à long terme ou une évolution clonale vers une maladie myéloïde maligne se produit chez jusqu'à la moitié des patients. L'eltrombopag, un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine, a montré une efficacité potentielle dans les essais cliniques dans les cas initiaux et réfractaires avec immunosuppression, et les greffes de moelle osseuse haploidentiques sont prometteuses car elles permettent d'élargir l'accès à la Transplantation de cellules-souches hématopoïétiques ( 1.Peffault de Latour R, Kulasekararaj A, Iacobelli S, et al.EltrombopagAdded to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia.N Engl J Med2022;386(1):11-23. doi:10.1056/NEJMoa2109965 2.DeZern A, Zahurak ML, Symons HJ, et al. Alternative donor BMT with post-transplantcyclophosphamideas initial therapy for acquired severe aplastic anemia [published online ahead of print, 2023 Apr 21].Blood2023;blood.2023020435. doi:10.1182/blood.2023020435 3.Winkler T, Fan X, Cooper J, et al: Treatment optimization and genomic outcomes in refractory severe aplastic anemia treated witheltrombopag.Blood133(24):2575–2585, 2019. doi: 10.1182/blood.2019000478 