pédiatrie
Rachitisme hypophosphatémique
Traitement du rachitisme hypophosphatémique
Phosphates oucalcitrioloraux Leburosumabpour l'hypophosphatémie liée à l'X Le traitement du rachitisme hypophosphatémique repose sur le phosphore neutre en solution ou comprimés. La dose initiale chez l'enfant est de 10 mg/kg (basée en phosphore élément) par voie orale 4 fois/jour. La supplémentation en phosphates abaisse les concentrations du calcium ionisé et inhibe en outre la conversion ducalcitriol, induisant une hyperparathyroïdie secondaire et une exacerbation des pertes urinaires de phosphates. Ainsi, la vitamine D orale est administrée sous forme de calcitriol, initialement de 5 à 10 ng/kg par voie orale 2 fois/jour. Cependant, ce n'est pas le cas dans le rachitisme hypophosphatémique héréditaire avec hypercalciurie ou une hypophosphatémie, hypercalcémie et néphrocalcinose, dans lequel les taux de 1,25-dihydroxyvitamine D3 sont élevés et où l'utilisation ducalcitriolpeut être néfaste. La dose de phosphate doit parfois être augmentée pour assurer la croissance osseuse ou soulager les douleurs osseuses. Une diarrhée peut limiter la dose orale de phosphate. Une augmentation de la phosphatémie, une diminution de la phosphatase alcaline, la guérison des lésions rachitiques et l'amélioration de la vitesse de croissance se produisent. Une hypercalcémie, une hypercalciurie et une néphrocalcinose avec diminution de la fonction rénale peuvent compliquer le traitement. Les patients suivant ce traitement doivent bénéficier d'évaluations de contrôle fréquentes. Le burosumab est un anticorps monoclonal anti-FGF-23 qui est devenu le traitement de choix de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) et a remplacé le traitement conventionnel décrit plus haut ( Référence pour le traitement ). La posologie chez l'enfant de < 10 kg est commencée à 1 mg/kg (arrondie à 1 mg près) par voie sous-cutanée toutes les 2 semaines. Chez l'enfant de 6 mois à < 18 ans et > 10 kg, la dose initiale est de 0,8 mg/kg (arrondie aux 10 mg les plus proches) toutes les 2 semaines. Chez l'adulte ≥ 18 ans, la dose initiale est de 1 mg/kg (arrondie aux 10 mg les plus proches) par voie sous-cutanée toutes les 4 semaines. La dose peut être augmentée en fonction des La Carence en fer régule positivement l'expression du FGF-23 osseux et peut aggraver les pathologies qui comportent des taux élevés de FGF-23/altération du clivage de F GF. Par conséquent, une Les adultes souffrant de rachitisme oncogène peuvent être améliorés de façon spectaculaire par l'exérèse de la tumeur mésenchymateuse responsable de la pathologie. Autrement, le rachitisme oncogène est traité par du calcitriol 5 à 10 ng/kg par voie orale 2 fois/jour et du phosphore élément 250 mg à 1 g par voie orale 3 fois/jour 4 fois/jour. 1.Imel EA, Glorieux FH, Whyte MP, et al:Burosumabversus conventional therapy in children with X-linked hypophosphataemia: A randomised, active-controlled, open-label, phase 3 trial.Lancet393(10189):2416–2427, 2019. doi: 10.1016/S0140-6736(19)30654-3.Clarification and additional information.Lancet394(10193):120, 2019. doi: 10.1016/S0140-6736(19)31426-6 