바이오리더스(142760)는 최근 희귀 근육병 중 하나인 뒤쉔 근디스트로피(DMD) 치료제 'BLS-M22'가 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정 승인을 받았다고 17일 밝혔다. 이 치료제는 지난 2017년 12월 미국 식품의약국(FDA)에서 먼저 희귀의약품 지정 승인을 받은 바이오리더스의 파이프라인(주력 제품군)이다. 지난해 11월 국내에서 임상 1상 계획을 승인 받은 BLS-M22는 이번 희귀의약품 지정 승인으로 임상시험 2상 진행 후 허가 및 심사비용 면제 등 제도 혜택을 받을 전망이다. 현재 임상 1상 시험을 진행 중인 이 치료제는 근육생성저해물질인 마이오스타틴 생성을 억제해 근육손실을 감소시키는 신약이다. 현재 개발된 약물은 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리하는 정도에 그치고 있다. BLS-M22는 면역치료제로서의 안전성을 기반으로 모든 DMD 질환을 근원적으로 치료하도록 개발 중이다. 이 치료제는 먹는 약으로 개발된다. 회사 관계자는 "BLS-M22는 글로벌 제약사들과 기술수출을 통한 공동개발 협의 및 국내 임상진행 등 투트랙 전략으로 개발 중"이라며 "또 DMD 치료제 적응증 확대를 위해 근위축성 측색 경화증(ALS), 척수성 근위축증(SMA) 등에 대한 비즈니스 모델을 해외 유수의 제약사들과 협의 하고 있다"고 말했다.
지난 17일, 바이오리더스가 근육생성저해물질인 마이오스타틴의 생성을 억제함으로서 근육손실을 감소시키고, 희귀 근육병인 '뒤센 근디스트로피'를 치료할 수 있으며, 모든 다른 DMD 질환까지 궁극적으로 치료 가능하도록 개발 중인 'BLS-M22'의 개발단계 희귀의약품 지정 승인을 받았다고 밝혔다.