개인의 유전정보를 활용한 맞춤의약이 주목받는 이유는 모든 환자들에게 효과가 있는 블록버스터 급의 신약은 이제 더 이상 불가능하고 개인의 특성에 맞는 신약개발이 필요하다는 인식 때문이다. 실제로 미국에서는 연간 137,000명이 약물 부작용으로 사망하고, 어떤 의약품들은 상당부분의 환자들에게는 효능이 없는 것으로 알려져 있다(한국보건산업진흥원, 2013b). 질환별로 의약품의 유효성을 분석해보면, 알츠하이머는 30%, 류마티스 관절염은 50%, 천식이나 정신분열증은 60%정도의 환자들에게만 효과가 나타났다고 한다(<표 4-8> 참조).
약물 부작용으로 인한 사망이나 대부분의 환자들에게 효과가 없는 등 기존 의약품들의 단점을 보완할 수 있으므로 개인특성에 맞는 신약개발이 필요하다.