치료제가 없으며 생명을 위협받는 질환으로 고통받는 환자들이 연구개발 중인 의약품을 사용할 수 있게 하는 것은 낮은 확률이라도 치료의 가능성을 가진 의약품에 대한 접근성 차원에서 볼 때는 긍정적인 것으로 보일 수 있다. 그러나 아직 제대로 검증되지 않은 약을 신체적으로 취약한 중증질환자에게 사용하는 것은 그리 간단하지 않으며 관련 이해당사자들도 이에 적극적이기는 어렵다. 제약사는 의약품의 사용 결과에 따른 소송의 위험을 갖게 되며 의사도 행정적 부담을 가질 수 있다. 보험자는 효과가 입증되지 않은, 실험 단계의 치료제에 대해 지불하려 하지 않는다. 뿐만 아니라 기술적인 문제도 있다. 안전성, 유효성에 관한 실험 과정에 있는 의약품은 제조방법에 대해서도 연구가 진행 중인 경우가 많다. 따라서 실험약이 제대로 제조되었는지에 대해서도 불분명할 수 있다. 실험 중인 약을 적용할 환자가 적정 대상인지에 대한 판단도 불명확할 수 있다. 그렇지만 미국 FDA는 연구 중인 치료제에 대한 중증질환자들의 조기 접근을 촉진하는 노력을 가시적으로 보여왔다. FDA는 “치료 IND에 대한 요청이 증가하고 있으며, 의사의 치료 IND 요청에 대해서는 24-48시간 내에 답하고 제약사들에게는 치료 IND 프로그램을 확장하도록 독려한다” 고 하였다 (Okie 2006).
여러 당사자의 복잡한 이해관계와 실험약 및 해당 의약품 적용 환자에 대한 판단의 어려움 때문에 중증질환자에게 검증되지 않은 개발단계의 의약품을 사용하는 것은 쉬운 일이 아니다. 그러나 미국 FDA는 연구가 진행되고 있는 치료제를 중증질환자에게 조기 적용하도록 독려해왔다.