저분자 의약품과 바이오 의약품이 인체 내에 화합물을 주입하여 주로 바이러스나 세균성 질환을 치료하는 것과 달리 유전자 치료 혹은 이종장기 이식 등은 손상성질환 및 회복복구치료의 목적으로 인체 내 문제가 발생한 부위를 교체하거나 수리하는 새로운 치료법이다. 유전자치료는 외부에서 유전자를 주입하여 잘못된 기능의 유전자를 대신하거나 대체하는 방법으로 크게 체세포와 생식세포 유전자치료법으로 나뉜다. 유전자치료의 가장 기본적인 기술은 운반체인 바이러스를 이용하여 치료를 요하는 세포에 정확히 정상 유전자를 전달하거나 문제가 되는 유전자를 불활성화 하는 것이다. 각종 유전질환의 가장 확실한 근원적인 치료법이지만 아직까지는 면역 반응이나 바이러스 벡터의 삽입으로 인한 암 발생 가능성 등의 부작용 등이 있어 대부분 승인되지는 못한 상태이다.
유전자 치료는 외부의 유전자를 주입하는 방식과 체세포, 생식세포 유전자치료법으로 나뉜다. 이 치료방법의 공통점은 인체 내 문제가 생긴 부위를 교체하거나 수리한다는 것에 있다.