'희귀난치병 환자들의 희망이 될까, 아니면 부작용 우려가 더 커질까' 최근 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)' 시행을 앞두고 의료·제약·바이오 업계와 시민단체에서 논란이 일고 있다. 첨생법은 줄기세포치료제나 유전자 치료에 심사와 관리 규제 등을 완화하는 법률이다. 2019년 8월 제정돼 오는 8월 28일 시행을 앞두고 있다. 이 법의 가장 큰 특징은 인체 세포를 채취하고 관리할 수 있게 허가한다는 점이다. 지금까지 윤리적인 문제로 실험을 제한했던 줄기세포 실험이 일정한 요건을 갖추면 가능하게 됐다. 암이나 희귀 질병 등에 치료를 목적으로 하는 의약품의 유익성이 자료에 의해 증명되면 임상2상 후 조기 허가를 받을 수 있게 허용했다. 희귀난치병 환자와 업계, 정부는 환영 희귀난치병 환자들은 법 시행을 앞두고 고무적인 분위기다. 효과가 완벽하게 검증된 것은 아니지만 삶에 대한 희망의 끈을 놓지 않을 수 있기 때문이다. 제약·바이오 업계에서는 보통 신약 개발 기간을 10~15년으로 잡는다. 더 길어질 수도 있고 실패로 끝날 가능성도 있다. 그런데 신약 개발 단계 중 가장 오랜 시간이 소요되는 임상3상을 생략하면 많은 시간이 절약된다. 제약업계는 첨생법 시행으로 의약품 개발에서 시판까지 걸리는 시간을 평균 3~4년 정도 줄일 수 있을 것으로 전망한다. 안기종 환자단체연합회 대표는 이코노미스트와의 전화 통화에서 "희귀난치성 환자들에게 치료의 기회가 많아진 것은 사실"이라며 "법이 통과되고 시행을 앞둔 상황에서 과거 우려됐던 부분을 잘 해소하고 부작용 등 안전 문제가 발생하지 않도록 노력해야 한다"고 말했다. 한국바이오협회는 지난해 법안이 통과되자 "투명하고 안전한 절차에 기반한 국민건강을 위한 양법(良法)"이라며 "국내 바이오 산업계는 재생의료와 바이오의약품이 국제적인 경쟁력을 가질 수 있도록 최선의 노력을 할 것"이라고 밝혔다. 식품의약품안전처 관계자는 이코노미스트와의 통화에서 "세포 채취부터 장기추적조사까지 첨단 바이오 의약품 전주기에 걸쳐 안전관리 체계를 구축했다"며 "여러 가지 제도와 보완책을 통해 환자 안전에 관한 문제를 최소화하는데 앞으로도 적극적으로 노력할 것"이라고 설명했다. 첨생법에 따르면 첨단재생의료 임상 연구를 하려는 의료기관은 첨단재생의료 실시기관으로 지정받아야 한다. 첨단재생의료 임상 연구를 하기 전 연구대상자의 동의를 받는 것도 필수다. 또 첨단재생의료 연구계획을 제출하고 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회의 심의를 받도록 했다. 이 법이 시행되더라도 누구나 마음대로 치료받을 수 있는 것이 아니어서 환자의 안전 문제가 심각해질 것이라는 우려는 크지 않다는 게 식약처 측 설명이다. 연구개발 목적과 생명을 위협하는 질환에 대한 치료 목적이 일치하는 때에만 재생의료 치료가 가능하기 때문이다. 임상 연구 역시 의사의 책임과 환자의 동의를 전제로 시급성, 안전성, 유효성 등에 대해 국가 소속 심의위원회의 엄격한 심사를 거쳐야 한다. 국민안전 위협 우려, '인보사 사태' 재거론도 첨생법에 대해 우려를 표하는 쪽에서는 환자를 실험 대상으로 만들고 제약사들의 돈벌이를 강화하는 법이라고 비판한다.
'첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률' 시행을 앞두고 난치병 치료 기회가 확대되는 것에 희귀난치병 환자와 업계, 정부는 환영의 입장을 보였지만 일부 시민단체에서는 환자를 실험 대상으로 만들어 국민의 안전을 위협하고 제약사들의 돈벌이를 강화하는 법이라 비판하고 있다.