의약품 동정적 사용제도는 허가 이전 임상시험단계에 있는 신약을 중증질환자 또는 응급상황에있는 환자들에게 우선 처방할 수 있도록 허용하여 환자들의 임상시험용의약품에 대한 접근권을 넓히기 위한 목적에서 도입한 제도이다. 위 제도에는 치료목적 사용승인과 응급상황 사용승인의 두가지 유형이 있고 이들 모두 식품의약품안전처에 약사법령 상 요구되는 자료를 제출하여 검토를 받은 후 사용승인을 얻어야 시행이 가능하다. 그런데 환자를 담당하는 전문의가 신청인이 되는 응급상황 사용승인의 경우 환자의 진료기록, 의학적 소견에 대한 요약자료 및 진단서를 제출하여 승인을 얻어야 하는데 식품의약품안전처가 위와 같은 자료의 검토 결과에 기초하여 약제 처방의 '의학적타당성'을 심사할 권한이 있는지 여부가 문제될 수 있다. 그러나 의료법이 의료기관 소속 의료인에한하여 의료행위를 시행할 수 있도록 규정하고 있는 취지와 의료의 시의성 및 적절성 등을 감안할때 식품의약품안전처의 의약품 동정적 사용 관련 타당성 심사는 구체적 의료행위에 관한 의학적 판단이 아닌 서류의 형식적 요건 심사와 의약품의 일반적·통계적 안전성과 유효성에 대한 검토에 그쳐야 할 것으로 판단된다. 또한 의사와 제약회사는 의약품의 동정적 사용에 앞서 환자에 대한 충분한 설명의무와 신의칙상 고지의무를 시행하여야 함은 물론이다. 이에 더하여 식품의약품안전처가적법한 사유 없이 사용승인을 거부하는 경우 신청인만이 아니라 환자 역시 그 취소를 구할 수 있는법률상 이익이 있으므로 그러한 거부처분을 다툴 원고 적격이 인정된다고 해석함이 타당하다. 의약품 동정적 사용은 도입의도대로 환자의 접근권과 의료에 있어서의 자기결정권을 보장하기 위한 제도로 활용되어야 하고 그 활용에 과도한 규제를 가하여서는 안 될 것이다.
의약품 동정적 사용제도는 허가 이전 임상시험단계에 있는 신약을 중증질환자 또는 응급상황에있는 환자들에게 우선 처방할 수 있도록 허용하여 환자들의 임상시험용의약품에 대한 접근권을 넓히기 위한 목적에서 도입한 제도이다.